5. 신약 개발 단계 The Drug Development Process

5. 신약 개발 단계 The Drug Development Process

뉴스나 기사를 보면 연구 결과를 소개하면서 '신약 개발로 이어질 수 있는 기술'이라거나 신약 개발을 위한 '임상 시험을 준비하고 있다' 는 등의 말을 볼 수 있다. 또한 소개하는 발견이나 기술이 신약 개발로 이어질 경우에 따른 경제적 가치를 논하기도 한다.

신약 개발이란 것이 무엇이고 어떤 과정을 거쳐서 이루어지는가? 과학 관련 뉴스를 이해하는데 도움이 되기고 하고 관련 산업계의 흐름을 파악하는데도 전반적인 개발 과정에 대한 개념을 알고 있는 것이 필요하다. 신약 개발이 어떤 과정을 통해 이루어지는지 알아보자.

[참고 자료]

미국 FDA 에서 제공하는 신약 개발 단계 정보

캘리포니아 의약학 협회의 신약 개발 과정 요약

PhRMA에서 제공하는 신약 개발 과정에 관한 소개

1. 신약 개발이란?

약물 개발 과정을 통헤 선도 화합물 lead compound로부터 새로은 약물을 만들어내는 과정이다. 선도 화합물은 약학이나 생물학적으로 활성을 가지고 있는 화학 화합물로 아직 약물로서 최적화되지 않은 상태의 화합물이다. 최근에는 항체와 같은 생체 유래 단백질을 기반으로 해서 약품으로 개발하는 것도 포함한다. 선도 화합물에서 약물로 개발되기까지는 일련의 과정을 거치게 되는데 이를 약물 개발 과정이라고 한다.

2. 신약 개발의 과정

미국 식품의약품국 Food & Drug Administration, FDA의 웹페이지에는 신약 개발의 전 과정에 대한 간략한 정보를 제공한다. FDA는 그 과정을 다섯 단계로 설명한다.

Step 1 Discovery and Development 발견 및 개발

Step 2 Preclinical Research 전임상 연구

Step 3 Clinical Research 임상 연구 (Phase1, 2, 3 로 세분화된다)

Step 4 FDA Review FDA 심사

Step 5 FDA Post-Market Safety Monitoring FDA 제품 판매 후 안정성 관찰

미국의 제약연구생산자협회 PhRMA의 자료에서는 다음과 같이 크게 네단계로 나누고 있다.

    from PhRMA brochure 'Biopharmaceutical Research & Develpment: The Process behind New Medicines'

크게 보면, 기쵸 연구와 신약 발굴, 동물을 대상으로 안성성을 평가가는 전임상 단계 pre-clinical phase와 사람을 대상으로 소규모부터 대규모 집단을 대상으로 약물의 효과와 안전성을 평가하는 임상 시험 단계 clinical phase로 나눌 수도 있다.

3. 비용과 시간

2015년 기준으로 실험실의 연구 개발에서 신약의 허가까지 평균 10년의 시간이 필요하고 약 2..6억 달러 (약 3조원)의 비용이 든다고 한다. 신약 개발의 과정 중, 임상 연구 clinical research 단계가 가장 시간과 비용이 많이 드는 단계이다.

4. 성공률

FDA의 임상 연구 clinical research 의 세부 단계별 통과율은 Phase1 이 약 70%, Phase2가 33%, Phase3가 25-30% 정도라고 한다. 사람을 대상으로 하는 임상 시험을 하는 신약 후보 물질들 중에 최종적으로 허가를 받는 물질은 5.8-6.9% 정도인 셈이다. 전임상 연구 preclinical research 단계에서 임상 단계에 도달하는 통과율이 10% 미만이다. 종합해보면, 처음 실험실의 연구 개발 단계에서 시작해서 최종적인 신약이 탄생하기까지의 성공률은 약 0.5% 미만인 셈이다.

5. 신약 개발 제대로 보기

관련 업계에 종사하는 전문가들이 아닌 사람이 신약 개발에 관한 모든 과정을 알기란 힘들다. 그러나 실험실 수준에서 알아낸 기초 연구의 성과가 어떻게 새로운 약물의 허가까지 도달하는지 대략의 과정을 이해하고 나면, 언론에 나오는 과학 기사나 신약과 관련된 기사를 비판적으로 볼 수 있게 된다. 새로운 약물 개발의 특성-오랜 개발 기간, 높은 비용, 낮은 성공률, 높은 부가가치-을 파악하고 있어야 한다.

기본적으로 새로운 약물을 개발한다는 것은 오랜 시간 (최소 10년)과 많은 비용 (조 단위)이 드는 일이다.

신약 개발의 어느 단계에서 이루어진 연구 결과인지를 파악하자.

실험실 수준에서 이루어진 연구 성과를 당장 신약이 나올 것처럼 다룬다거나, 전임상 시험에서 동물을 대상으로 한 연구 결과를 과장해서 보도하는 기사를 주의할 필요가 있다. 신약 개발 과정에서 살펴보면 너무 섣부른 희망이거나 과도한 낙관인 경우가 많다. 연구비를 위한 홍보 목적이나 기업의 투자 유치와 주식 가치를 올리기 위한 홍보의 의도가 끼어들어 있는 경우일 수도 있다. 

인내심이 필요하다.

신약 개발은 실험실에서 이루어진 연구에서부터 출발하면 최소 10년의 개발 시간이 필요하다. 성공률은 0.5% 미만이다. 우리나라 제약 회사나 생명공학회사의 실정으로는 신약 개발의 모든 과정을 이끌 자본과 역량이 부족한 경우가 많다. 와국의 대규모 제약 회사에 기술을 판매하거나 임삼 시험을 의뢰한다는 뉴스가 나오는 이유다. 임상 시험에 들어가더라도 성공률은 5-7% 사이다. 때때로 임상 시험이 실패했다거나 다음 단계의 임삼 시험을 포기했다는 등의 뉴스가 나온다. 해당 기업의 주가가 영향을 받는 것은 당연하다. 그러나 도전과 실패는 신약 개발의 당연한 과정이다. 임상 시험을 하고 있는 신약 후보들에 대한 과도한 낙관이나 섣부른 절망을 조심하자. 

지식에 기반한 인내심이 필요하다.